作者：阿比盖尔-约翰斯顿
Piqray（Alpelisib）是2019年5月24日在实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划下批准的首个新分子实体的新药申请（NDA）。该申请还使用了评估辅助工具（AAid）。有了这两项试点计划，Piqray 的批准时间比 2019 年 8 月 18 日的 PDUFA VI 截止日期提前了约三个月。这意味着什么？这意味着美国食品和药物管理局（FDA）正在认真对待快速追踪有前景药物的需求，并已制定和实施了相关计划来实现这一目标。
Piqray 批准
Piqray由诺华公司开发，经批准可与氟维司群联合用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变、经FDA批准的检测发现患有晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性患者。Piqray获批的依据是SOLAR-1（NCT02437318），这是一项Piqray加氟维司群与安慰剂加氟维司群的3期随机、双盲、安慰剂对照试验，对包括绝经后女性和男性在内的572名HR阳性、HER2阴性、晚期或转移性乳腺癌患者进行了试验，这些患者的病情在接受芳香化酶抑制剂治疗期间或之后有所进展。研究表明，与未接受 Piqray 治疗的患者相比，接受 Piqray 治疗的患者在疾病进展前的生存期（PFS=无进展生存期）比接受 Piqray 治疗的患者多出十一（11）个月，目前还没有关于长期生存期或总生存期（OS）的信息。
Piqray 副作用
据报告，Piqray 加氟维司群治疗组最常见的副作用是血糖升高、肌酐升高、腹泻、皮疹、淋巴细胞计数下降、γ 谷氨酰转移酶升高、恶心、丙氨酸氨基转移酶升高、疲劳、血红蛋白下降、脂肪酶升高、食欲下降、口腔炎、呕吐、体重下降、血钙下降、血糖下降、活化部分凝血活酶时间（aPTT）延长和脱发。
Piqray 的用法用量
Piqray 的推荐剂量为 300 毫克（两片 150 毫克的薄膜衣片），每天口服一次，与食物同服。 与 Piqray 合用时，氟维司群的推荐剂量为 500 毫克，第 1、15 和 29 天肌肉注射，此后每月一次。
Piqray 成本
Piqray 药片的价格为 15,500 美元，但患者实际支付的金额主要取决于其保险计划。根据您购买的是商业保险还是私人保险，83% 的患者每月的 Piqray 处方药费用在 0-10 美元之间。如果您投保了联邦医疗保险 D 部分，73% 的 Piqray 处方药每月费用在 0-10 美元之间。最后，在医疗补助（Medicaid）保险范围内，99% 的患者每月的 Piqray 处方药费用在 0-10 美元之间。
Piqray 处方标签
皮克雷先锋队
我从 2019 年 8 月开始服用 Piqray，目前是服用 Piqray 的 Facebook 群组的管理员之一，该群组包括患有其他类型癌症的人和仅有 PIKC3A 突变但未患癌症的人。这些人的经历各不相同，尤其是群里还有许多国家的代表，这让我们感到非常有趣。我可以从小组中告诉大家的是，Piqray 和其他抗癌药物一样，各有利弊。对于我们这些在医生办公室里第一个拿到皮格瑞处方的人来说，我们称自己为 #皮格瑞先锋.我们中的大多数人不得不自己摸索如何应对这种药物及其副作用，因为大多数医生并不完全具备帮助我们的能力。我看到了患者们是如何互相帮助的，以及我们在这个互助小组和其他互助小组中可以互相提供多少帮助。如果您是正在服用 Piqray 的患者，我在下面附上了支持小组的链接。
Piqray 副作用
另一个有趣的进展是，处理皮格瑞的副作用通常需要团队中加入新成员，而这些新成员通常对癌症并不十分了解。由于 Piqray 经常导致高血糖（高血糖水平），大多数服用 Piqray 的人都需要去看内分泌科医生。内分泌科医生是帮助患者控制血糖的专家，但他们通常不擅长癌症方面的治疗。当我们开始听说内分泌科医生需要更多的培训和信息时，患者团体向诺华公司求助，要求为肿瘤内科医生以外的其他医生提供医生教育。这项工作正在进行中。
改变 Piqray 的生活方式
此外，由于有必要改变饮食习惯（我们中的大多数人在服用 Piqray 后都会坚持改良酮饮食），而且服用 Piqray 后体重会发生很大变化，因此聘请一位擅长为癌症患者提供服务的营养师也是团队的一项重要补充。对我来说，由于 Piqray 和我服用的帮助降低血糖的药物 Jardiance 都会导致体重减轻，因此我一直在努力保持健康的体重。
与内分泌科医生和新营养师的交流帮助我调整了热量摄入，解决了体重下降的问题。
目前还有一些研究在研究这一类别的其他药物，但就目前而言，Piqray 是美国食品及药物管理局批准的唯一一种针对 PIKC3A 突变的药物。
以下是一些其他资料来源：
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作者简介
2017 年，38 岁的我住在佛罗里达州奥兰多市，在给我的儿子（现在分别是 7 岁和 5 岁）喂奶时，我感觉左侧乳房有肿块，随后被诊断为转移性乳腺癌 IV 期。 2017 年夏天，我在化疗和放疗中接受了四次改变身体和生活的手术，情绪犹如过山车。 当这股旋风稍稍平息，我也完成了将我在律师事务所的客户和员工转移到另一家律师事务所的工作后，我和丈夫、两个儿子搬到了迈阿密，与家人一起生活。 回首往事，我惊讶于变化之大，我们一家人克服了多少困难，每个人都适应得很好。 虽然我没有积极从事法律工作，但我利用自己所受的教育和培训，以各种方式为乳腺癌社区服务，为患者和康复者代言。 我创办了自己的非营利组织 "Connect IV 法律服务"，招募律师为 IV 期患者提供无偿服务。我还积极参加许多地方和全国性组织的活动，担任志愿者，用自己的声音教育和说服他人，与社区建立联系并为社区提供帮助。 您可以通过查看我的博客与我联系、 www.NoHalfMeasures.blog或在 推特, Instagram, Facebook, LinkedIn或 YouTube!- 阿比盖尔-约翰斯顿
